Encouraging clinical data reported from Phase 1/2 trial of sepofarsen for LCA10
Initial clinical data from Phase 1/2 trial of QR-421a for Usher syndrome type 2 on track for Q1 2020
QR-1123 Investigational New Drug application active for autosomal dominant re
Des améliorations rapides, significatives et durables de la vision à douze mois ont été rapportéesAmélioration concordante des mesures des résultats secondaires clésLa dose d'enregistrement cible du sepofarsen a été bien tolérée avec un profil risque/bénéfice fa
Reported rapid, significant and durable improvements in vision at twelve months
Concordant improvement in key secondary outcome measures
The target registration dose of sepofarsen was well-tolerated with a favorable benefit/risk profile
Strengthens confidence