ProQR traite le premier patient dans l’essai STELLAR de Phase 1/2 du QR-421a pour le syndrome d’Usher de type 2

LEIDEN, Pays-Bas et CAMBRIDGE, Massachusetts, 11 mars 2019 (GLOBE NEWSWIRE) -- ProQR Therapeutics N.V. (Nasdaq : PRQR), société consacrée à changer la vie grâce à la création de médicaments ARN transformateurs pour le traitement de maladies rares génétiques graves, a annoncé aujourd'hui le premier patient traité dans le cadre de l'essai clinique STELLAR de Phase 1/2 pour le QR-421a chez des patients atteints du syndrome d’Usher de type 2 ou de rétinite pigmentaire (RP) non syndromique. Les données intermédiaires de l'étude devraient être annoncées à la mi-2019.

« Il n'existe aucun traitement efficace pour la plupart des maladies rétiniennes héréditaires, y compris le syndrome d’Usher, et il en résulte souvent la cécité », a déclaré David G. Birch, Ph.D., Chercheur principal de l’étude STELLAR et Directeur scientifique de la Fondation Retina in the Southwest à Dallas, au Texas. « L’étude STELLAR est l’une des premières études du genre à explorer l’impact des traitements à base d’ARN de ProQR sur les patients atteints du syndrome d’Usher en raison d’une mutation de l’exon 13. L’essai STELLAR examinera si le QR-421a (traitement par ARN de ProQR) peut ralentir la progression de la maladie, voire l’inverser. Des traitements tels que celui-ci, qui ciblent la cause sous-jacente d'un trouble, peuvent potentiellement donner le nouvel espoir aux patients et à leur famille que des thérapies pouvant changer la vie puissent être disponibles dans un proche avenir ».

« Le syndrome d'Usher est une maladie dévastatrice. Nous sommes donc ravis de proposer le QR-421a à la clinique dans le but de faire une différence pour ces patients, similaire à ce que nous avons observé avec des données précoces mais prometteuses concernant Sepofarsen chez les patients atteints de LCA10 », a déclaré Daniel A. de Boer, Directeur général de ProQR. « Nous nous sommes engagés à faire progresser rapidement nos thérapies prometteuses à base d’ARN pour les maladies héréditaires de la rétine et nous sommes convaincus que notre plateforme de génération de thérapies ciblées à base d’ARN présente une longue demi-vie rétinienne et la capacité d’atteindre la rétine centrale et périphérique, et que nous serons en mesure de cibler beaucoup de ces maladies dans les années à venir ».

Le syndrome d'Usher est la principale cause de surdité combinée avec la cécité. Les mutations de l'exon 13 du gène USH2A ciblé par le QR-421a provoquent une perte de vision chez environ 16 000 personnes dans le monde occidental.

À propos de l’essai « STELLAR » de Phase 1/2

STELLAR, ou PQ-421a-001, est une première étude chez l'humain qui inclura initialement environ 18 adultes atteints de perte de vision due à des mutations de l'exon 13 du gène USH2A. Elle sera menée sur environ sept sites experts en Amérique du Nord et en Europe. Il s'agira d'une étude randomisée à double insu explorant plusieurs niveaux de dose et d'un contrôle (injection simulée), administrée sous forme d'une injection intravitréenne unique de QR-421a dans un seul œil. Le premier patient à chaque niveau de dose sera traité en ouvert. Les objectifs de l’étude seront notamment d’évaluer l’innocuité, la tolérance, la pharmacocinétique et l’efficacité mesurées en arrêtant la progression ou l’amélioration de la fonction visuelle et de la structure rétinienne au moyen de paramètres ophtalmiques tels que le champ visuel, l’acuité visuelle et la tomographie en cohérence optique. Les changements dans la qualité de vie des sujets de l’essai seront également évalués.

Les données préliminaires de la première étude chez l'homme sont attendues pour la mi-2019. Les patients qui terminent cet essai pourront participer à une étude de prolongation s'ils sont admissibles. Les résultats de l’essai à dose unique indiqueront la prochaine étape, qui comprendra potentiellement un essai contrôlé, adaptatif, multidose et combiné avec lecture prévue en 2021.

À propos du QR-421a

Le QR-421a est un oligonucléotide expérimental à base d'ARN meilleur dans sa catégorie conçu pour traiter la cause sous-jacente de la perte de vision dans le syndrome d’Usher de type 2 et la rétinite pigmentaire (RP) non syndromique due aux mutations de l’exon 13 du gène USH2A. Le QR-421a est conçu pour restaurer la protéine fonctionnelle Usherin en utilisant une approche de saut d'exon dans le but d'arrêter ou d'inverser la perte de vision chez les patients. Le QR-421 est destiné à être administré par des injections intravitréennes dans l’œil et a reçu la désignation de médicament orphelin aux États-Unis mais aussi dans l'Union européenne et a reçu la désignation accélérée (« Fast-Track ») de la FDA.

À propos du syndrome d'Usher

Le syndrome d'Usher est la cause principale de surdité combinée avec la cécité. Les patients atteints de ce syndrome progressent généralement jusqu'à une étape dans laquelle ils ont une vision centrale très limitée et une surdité modérée à sévère. Le syndrome d'Usher de type 2 est l'une des formes les plus courantes du syndrome d'Usher et est causé par des mutations du gène USH2A. À ce jour, il n'existe aucun traitement ou produit approuvé en développement clinique qui permet de traiter la perte de vision associée au syndrome d’Usher de type 2.

À propos de ProQR

ProQR Therapeutics s’efforce de changer les vies grâce à la création de médicaments transformatifs à base d'ARN pour le traitement de maladies génétiques rares graves telles que l'amaurose congénitale de Leber de type 10, le syndrome d’Usher de type 2 et l'épidermolyse bulleuse dystrophique. Sur la base de nos technologies de plateforme de réparation d'ARN exclusives, nous développons notre portefeuille de produits en pensant aux patients et à leurs proches.
*Depuis 2012*

ÉNONCÉS PROSPECTIFS

Ce communiqué de presse contient des énoncés prospectifs. Toutes les déclarations autres que les énoncés de faits historiques sont des énoncés prospectifs, qui sont souvent indiqués par des termes tels que « prévoir », « croire », « pouvoir », « estimer », « s'attendre », « objectif », « avoir l'intention de » « espérer », « pourrait », « planifier », « potentiel, « prédire », « projet », « devrait », « sera », « serait » et d’autres expressions similaires. Les énoncés prospectifs sont basés sur les croyances et les hypothèses de la direction et sur les informations disponibles pour la gestion uniquement à la date du présent communiqué de presse. Ces énoncés prospectifs comprennent, sans s'y limiter, les énoncés concernant le QR-421a, son développement clinique et son potentiel thérapeutique, y compris le commencement de l’essai STELLAR, la conception et le calendrier des résultats de cette étude. Nos résultats réels pourraient différer considérablement de ceux prévus dans ces énoncés prospectifs pour de nombreuses raisons, y compris notamment les risques associés à nos activités de développement clinique, y compris que les résultats positifs observés dans nos études antérieures et en cours pourraient ne pas être reproduits dans des essais ultérieurs ou garantir l'approbation de tout produit candidat par les autorités réglementaires, l'examen réglementaire ou le processus d'approbation, les processus de fabrication et les installations, la surveillance réglementaire, la commercialisation des produits, les réclamations de propriété intellectuelle et les risques, incertitudes et d'autres facteurs dans nos dépôts effectués auprès de la Securities and Exchange Commission, y compris certaines sections de notre rapport annuel déposé sur formulaire 20-F. Compte tenu de ces risques, incertitudes et d'autres facteurs, vous ne devriez pas vous fier indûment à ces énoncés prospectifs ; nous n'assumons aucune obligation de mettre à jour ces énoncés prospectifs, même si de nouvelles informations deviennent disponibles à l'avenir, sauf si la loi l’exige.

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