L’Agence européenne des médicaments accorde l’accès PRIME au Sepofarsen de ProQR pour l’amaurose congénitale de Leber 10

Cet accès s'appuie sur une analyse intermédiaire positive des données cliniques et des données précliniques à ce jour 

La désignation PRIME fournit une voie pour des interactions fréquentes et précoces avec l'EMA visant à soutenir une évaluation et une approbation accélérées

ProQR estime que l'Union européenne représentera un marché important pour le Sepofarsen

LEIDEN, Pays-Bas et CAMBRIDGE, Mass., 29 juill. 2019 (GLOBE NEWSWIRE) -- ProQR Therapeutics NV (Nasdaq : PRQR), une entreprise dédiée à l'amélioration des conditions de vie grâce à la création de médicaments à base d'ARN transformateurs destinés au traitement de maladies génétiques rares et graves, a annoncé aujourd'hui que son médicament-candidat en cours de développement, le Sepofarsen (QR-110), destiné à cibler la mutation p.Cys998X du gène CEP290 dans le traitement de l'amaurose congénitale de Leber (ACL10), avait été autorisé à accéder au programme PRIority MEdicines (PRIME - Médicaments prioritaires) de l'Agence européenne des médicaments (EMA). En juin 2019, moins de 30 % (54 sur 181) des demandes d'accès au programme PRIME avaient été approuvées, et seulement 20 % (une sur cinq) des demandes en ophtalmologie l'avaient été.

« La décision de l’EMA d’accorder l'accès PRIME au Sepofarsen souligne également la nécessité de disposer de médicaments véritablement révolutionnaires pour traiter les patients atteints d’ACL10, en particulier compte tenu du processus de sélection rigoureux du programme. Dans sa décision, l'EMA mentionne plusieurs points en faveur de l'accès du Sepofarsen au programme PRIME, notamment les données provisoires sur l'innocuité et l'efficacité de notre essai clinique de phase 1/2, qui ont démontré des améliorations significatives de la vision grâce au Sepofarsen », a déclaré Daniel A. de Boer., PDG de ProQR. « Pour l'avenir, notre objectif est que le Sepofarsen soit mis à la disposition des patients atteints d'ACL10 dès que possible, et l'accès au programme PRIME fournit un cadre permettant d'améliorer nos plans de développement en collaborant étroitement avec l'EMA. »

L'EMA a lancé le programme PRIME en 2016 afin de s'assurer que les médicaments prometteurs ciblant un besoin non satisfait disposent d'une voie permettant d'accélérer leur développement. Le programme PRIME est particulièrement axé sur les médicaments pouvant apporter un bénéfice thérapeutique par rapport aux traitements existants ou pour des indications pour lesquelles il n’existe actuellement aucune option de traitement. Pour être éligible et accepté dans le programme PRIME, un médicament doit démontrer son potentiel bénéfique pour les patients présentant des besoins médicaux non satisfaits, sur la base de données cliniques précoces associées à des données non cliniques. Grâce à PRIME, l'EMA offre un soutien supplémentaire aux développeurs de médicaments, notamment une interaction et un dialogue rapides. Le programme vise à optimiser les plans de développement et à accélérer le processus d'évaluation et d’approbation afin que ces médicaments puissent atteindre les patients le plus tôt possible.

Il s’agit du premier accès au programme PRIME de l'EMA accordé à ProQR pour son portefeuille de produits candidats à base d’ARN pour le traitement des maladies rétiniennes héréditaires, sur la base des premières données prometteuses de son programme principal en ACL10.

À propos du Sepofarsen

Le Sepofarsen est le premier oligonucléotide expérimental à base d’ARN conçu pour traiter la cause sous-jacente de l’amaurose congénitale de Leber 10 due à la mutation p.Cys998X (également connue sous le nom de mutation c.2991 + 1655A>G) du gène CEP290. La mutation p.Cys998X est une substitution d'un nucléotide dans le pré-ARNm qui conduit à un épissage aberrant de l'ARNm et de la protéine CEP290 non fonctionnelle. Le Sepofarsen est conçu pour restaurer l'ARNm du gène CEP290 normal (de type sauvage) conduisant à la production de la protéine CEP290 normale en se liant à l'emplacement muté dans le pré-ARNm provoquant l'épissage normal du pré-ARNm. Le Sepofarsen est destiné à être administré par injections intravitréennes dans les yeux. Il a reçu la désignation de médicament orphelin aux États-Unis et dans l’Union européenne et a reçu la désignation accélérée de la FDA.

À propos de l’amaurose congénitale de Leber 10

L’amaurose congénitale (ACL) de Leber est la cause la plus fréquente de cécité due à une maladie génétique chez les enfants et consiste en un groupe de maladies dont l'ACL10 est la plus fréquente et l’une des formes les plus graves. L'ACL10 est causée par des mutations du gène CEP290, dont la mutation p.Cys998X est la plus courante. L'ACL10 entraîne une perte précoce de la vision, puis la cécité chez la plupart des patients au cours des premières années de la vie. À ce jour, aucun traitement n’a été approuvé pour traiter la cause sous-jacente de la maladie. Environ 2 000 personnes dans le monde occidental souffrent de l'ACL10 à cause de cette mutation.

À propos de ProQR

ProQR Therapeutics se consacre à changer les vies en créant des médicaments à base d’ARN transformatif pour le traitement de maladies génétiques rares et graves telles que l’amaurose congénitale de Leber 10, le syndrome de Usher de type 2 et la rétinite pigmentaire autosomique dominante. Sur la base de notre technologie exclusive de plate-forme de réparation d'ARN, nous développons notre portefeuille de produits en pensant aux patients et à leurs proches. 
*Depuis 2012*

ÉNONCÉS PROSPECTIFS

Le présent communiqué de presse contient des énoncés prospectifs. Toutes les déclarations autres que les déclarations de faits historiques sont des énoncés prospectifs, souvent indiqués par des termes tels que « anticiper », « croire », « pourrait », « estimer », « attendre », « objectif », « intention », « attend avec impatience », « peut », « planifier », « potentiel », « prédire », « projeter », « devrait », « sera », « serait » et autres expressions similaires. Ces déclarations incluent celles relatives à nos produits candidats, y compris le Sepofarsen, et leur potentiel, ainsi que les avantages escomptés du programme PRIME de l’EMA. Les énoncés prospectifs s'appuient sur les opinions et hypothèses de la direction et sur les informations disponibles uniquement à la date de publication du présent communiqué de presse. Nos résultats réels pourraient différer considérablement de ceux anticipés dans ces énoncés prospectifs pour de nombreuses raisons, notamment les risques et incertitudes inhérents au développement de médicaments, y compris le fait qu'un ou plusieurs de nos produits candidats ne seront pas développés, approuvés ou commercialisés avec succès, que nous ne puissions peut-être pas réaliser les avantages attendus du programme PRIME de l'EMA, notamment que l'accès au programme PRIME pourrait ne pas aboutir à un processus de développement accéléré pour l'un de nos produits candidats, et aux autres risques, incertitudes et autres facteurs inhérents à notre produit. nos documents déposés auprès de la Securities and Exchange Commission, y compris certaines parties de notre rapport annuel, déposées sur le formulaire 20-F. Compte tenu de ces risques, incertitudes et autres facteurs, vous ne devriez pas vous fier indûment à ces déclarations prospectives et nous n’assumons aucune obligation de mettre à jour ces énoncés prospectifs, même si de nouvelles informations devenaient disponibles à l’avenir, sauf exigence légale.

ProQR Therapeutics N.V.
Contact pour les investisseurs :
Hans Vitzthum
LifeSci Advisors
Tél. : +1 617-535-7743
hans@lifesciadvisors.com

Contact pour les médias :
Sara Zelkovic
Relations publiques LifeSci
Tél. : +1 646-876-4933
sara@lifescipublicrelations.com